在真核生物中，mRNA5′端甲基化的帽子結(jié)構(gòu)被認(rèn)為是翻譯起始必要的元件，環(huán)狀RNA與mRNA 相比，雖然缺少翻譯所需要的帽子結(jié)構(gòu)，但在 1995 年有學(xué)者發(fā)現(xiàn)通過添加某些病毒的IRES 序列可以介導(dǎo)環(huán)狀 RNA 翻譯蛋白。

同年，斯坦福大學(xué)的 Chen 等通過優(yōu)化環(huán)狀 RNA 的拓?fù)浣Y(jié)構(gòu)、非編碼區(qū)、內(nèi)部核糖體進(jìn)入位點(diǎn)序列和核酸適配體等，極大提高了環(huán)狀 RNA在真核細(xì)胞中表達(dá)蛋白的效率，為環(huán)狀 RNA核酸藥物替代蛋白藥物提供了可能。

遞送系統(tǒng)是保證核酸藥物有效性和安全性的關(guān)鍵，其在保護(hù) RNA 結(jié)構(gòu)、增強(qiáng)靶向能力、熱穩(wěn)定性和減少不良反應(yīng)等方面起到重要作用。2023 年東南大學(xué)姚紅紅教授團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)從外泌體中分離得到的 EV-circSCMH1能夠有效促進(jìn)缺血性腦卒中模型小鼠與恒河獼猴腦血管修復(fù)。雖然外泌體目前還不能大規(guī)模應(yīng)用于體外轉(zhuǎn)錄環(huán)狀 RNA 的遞送，但其在遞送領(lǐng)域仍有巨大潛力

核酸藥物因其開發(fā)周期短、藥物成本低、藥效顯著成為臨床用藥和新藥研發(fā)的熱點(diǎn)。其中，環(huán)狀 RNA作為一類攜帶遺傳信息的生物大分子，既可以發(fā)揮其內(nèi)在功能調(diào)控轉(zhuǎn)錄與基因表達(dá)，也可以通過表達(dá)蛋白來治療因某些蛋白質(zhì)功能喪失而引起的疾病。